두 가지 새로운 연구에 따르면 집중 초음파를 사용하여 혈액 뇌 장벽을 열면 뇌에 긍정적인 면역 반응이 생성되고 유전자 편집 기술에 접근할 수도 있다는 사실이 밝혀졌습니다. 이 기술은 알츠하이머병이나 파킨슨병과 같은 신경퇴행성 질환을 치료하는 비침습적 방법이 될 수 있습니다.


연구자들은 집속 초음파를 사용하여 생쥐의 혈액 뇌 장벽을 비침습적으로 엽니다(빨간색) 그림/초음파 및 탄성학 연구소/컬럼비아 공과대학

혈액뇌장벽(BBB)은 혈액 내 위험한 병원체와 독소가 뇌로 들어가는 것을 방지하는 독특한 천연 보호막입니다. 하지만 의학적 관점에서 볼 때 혈액뇌관문은 뇌질환 치료에 사용되는 약물이나 바이오의약품의 진입을 차단하기 때문에 결함이 될 수 있다.

그러나 컬럼비아 대학의 연구자들은 BBB를 열어 중요한 약물과 유전자 치료법을 가장 필요한 곳에 직접 전달하는 방법을 찾았습니다. 그들은 최근 BBB에 접근하기 위해 비침습적 집중 초음파(FUS)를 사용하는 것의 효율성을 강조하는 두 개의 논문을 발표했습니다.

PNAS(Proceedings of the National Academy of Sciences)에 발표된 첫 번째 연구는 집중 초음파와 전신 관리 마이크로버블을 사용하여 BBB를 열어 CRISPR 유전자 편집 기술이 BBB에 들어갈 수 있음을 보여줍니다. 연구자들은 FUS를 CRISPR 바이러스 벡터와 결합하여 마우스 뉴런에서 25% 이상의 편집 효율성을 달성했습니다.

그들은 자신들의 연구 결과에 따르면 FUS를 사용하면 신경 세포의 게놈을 편집하고 아포지단백질 E4 및 아포지단백질 E2와 같은 알츠하이머병과 같은 뇌 질환을 코딩하는 유전자를 잠재적으로 수정할 수 있음을 보여줍니다. 이전 연구에서는 아포지단백질 E4 유전자가 알츠하이머병의 중요한 위험 인자인 반면, 아포지단백질 E2는 보호 효과가 있는 것으로 밝혀졌습니다.

Theranostics 저널에 발표된 두 번째 연구에서 연구원들은 FUS 단독으로 쥐의 뇌에서 베타-아밀로이드와 타우 부하(알츠하이머병에 축적되는 것으로 알려진 두 가지 단백질)를 감소시키고 작업 기억을 향상시키는 면역 반응을 촉발했음을 보여주었습니다.

알츠하이머병 환자에게 FUS 기술을 적용했을 때 치료받지 않은 부위에 비해 BBB의 치료 부위에서 베타-아밀로이드가 약간 감소한 것을 발견했습니다.

종합적으로 볼 때, 이번 연구 결과는 FUS가 면역 반응을 유발하거나 유전자 편집 기술을 전달함으로써 알츠하이머병을 치료할 수 있음을 시사한다고 연구진은 말했습니다. 이 신기술은 또한 유전자 편집과 면역 조절을 동시에 유도할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.

두 연구의 교신 저자인 Elisa Konofagou는 "결과적인 시너지 효과는 특히 초기 단계의 알츠하이머병 치료에 핵심이 될 수 있다는 것이 입증될 수 있습니다. 우리는 이에 대해 매우 기대하고 있습니다."라고 말했습니다.

이번 연구는 미국국립과학원회보(PNAS)와 저널 Theranostics에 게재됐다.